دانشنامه تاریخی
درمان ژنتیکی یک روش نوآورانه برای درمان بیماری‌ها است که بر اساس تغییر اطلاعات ژنتیکی بیمار می‌باشد. ایده اصلی شامل جایگزینی یا اصلاح ژن‌های معیوبی است که مسئول بیماری هستند، به منظور بازگرداندن عملکرد طبیعی بدن. اگرچه مفهوم درمان ژنتیکی از دهه ۱۹۷۰ آغاز شد، اما دستاوردهای واقعی آن تنها در دهه ۱۹۹۰ قابل توجه شد، زمانی که اولین آزمایش‌های بالینی موفق انجام شد.
تحقیقات اولیه در زمینه زیست‌شناسی مولکولی و مهندسی ژنتیک راه را برای توسعه درمان ژنتیکی هموار کرد. در سال ۱۹۷۲، با اجماع جامعه علمی تأثیر منفی استفاده از وکتورهایی که حاوی دی‌ان‌ای ویروسی برای وارد کردن ژن‌ها به سلول‌ها بودند، شناخته شد. با این حال، این مسئله نتوانست دانشمندان را متوقف کند؛ آن‌ها به جستجوی راهکارهای ایمن و مؤثر برای استفاده از درمان ژنتیکی در عمل بالینی ادامه دادند.
در سال ۱۹۹۰، اولین آزمایش بالینی در واشنگتن انجام شد که در آن دختری به نام اشلی روزنباوم شرکت داشت که از عفونتی رنج می‌برد که عملکرد طبیعی سیستم ایمنی او را مختل می‌کرد. این فرآیند شامل وارد کردن نسخه نرمالی از ژنی بود که آسیب دیده بود به سلول‌های لنفوسیت این دختر. این آغاز یک دوره جدید در پزشکی بود.
چندین رویکرد برای درمان ژنتیکی وجود دارد که هر یک مزایا و معایب خاص خود را دارند. رایج‌ترین آن‌ها شامل:
درمان ژنتیکی دارای مزایای متعددی در مقایسه با روش‌های سنتی درمان است:
دهه ۹۰ به دوره‌ای برای آزمایش‌های بالینی فعال تبدیل شد که تأثیر و ایمنی مجموعه‌ای از روش‌های درمان ژنتیکی را تأیید کرد. در سال ۱۹۹۹، اولین مورد مرگ در حین یک آزمایش بالینی در دانشگاه جان هاپکینز رخ داد. این رویداد منجر به ارزیابی مجدد قابل توجهی در رویکردها به اختراع و کاربرد درمان ژنتیکی شد. جامعه علمی بر ضرورت استانداردهای اخلاقی سختگیرانه و کنترل بر انجام چنین آزمایش‌هایی تأکید کرد.
با وجود چالش‌ها، درمان ژنتیکی به رشد خود ادامه داد و تا پایان دهه ۱۹۹۰، تعدادی از روش‌ها موفقیت‌های قابل توجهی در درمان بیماری‌های مختلف از جمله فیبروز کیستیک و هموفیلی کسب کردند.
با توسعه درمان ژنتیکی نه تنها سوالات علمی بلکه سوالات اخلاقی نیز مطرح شدند. چگونه می‌توان بیماری‌های ژنتیکی را درمان کرد بدون اینکه بیماری‌های جدیدی ایجاد کرد؟ مسئولیت پژوهشگران برای نتایج کارشان چیست؟ این سوالات تبدیل به موضوع بحث در کنفرانس‌های بین‌المللی و در محافل علمی شد. برخی توصیه‌ها و استانداردهای بین‌المللی برای تنظیم انجام تحقیقات در این زمینه توسعه داده شد.
از زمانی که درمان ژنتیکی وارد عمل بالینی شد، این روش تحول یافته و منجر به ایجاد روش‌ها و تکنولوژی‌های جدیدی شده است. یکی از مهم‌ترین دستاوردها استفاده از CRISPR است، روشی برای ویرایش ژنوم که به دانشمندان اجازه می‌دهد تغییرات را به طور دقیق و سریع در دی‌ان‌ای وارد کنند.
در حال حاضر درمان ژنتیکی نه تنها در زمینه بیماری‌های ارثی بلکه برای درمان سرطان، کم‌خونی داسی شکل و سایر شرایط نیز به کار می‌رود که افق‌های جدیدی را در مبارزه با عفونت‌های جدی و ناهنجاری‌های ژنتیکی باز می‌کند.
درمان ژنتیکی ابزاری قدرتمند است که تصورات ما را از درمان بیماری‌ها تغییر می‌دهد. با وجود تمام چالش‌ها و سوالاتی که هنوز بی‌پاسخ مانده‌اند، موفقیت‌های حاصل‌شده فرصت‌های جدیدی برای درمان و افزایش کیفیت زندگی بیماران ارائه می‌دهد. آینده درمان ژنتیکی نویدبخش و امیدوارکننده به نظر می‌رسد و تحقیقات فعلی می‌تواند منجر به تغییرات انقلابی در حوزه پزشکی شود.