العلاج الجيني هو وسيلة مبتكرة لعلاج الأمراض تعتمد على تغيير المعلومات الوراثية للمريض. الفكرة الرئيسية تكمن في استبدال أو تصحيح الجينات المعيبة المسؤولة عن المرض، بهدف استعادة الوظيفة الطبيعية للجسم. على الرغم من أن مفهوم العلاج الجيني بدأ يتطور في السبعينيات، إلا أن إنجازاته الحقيقية أصبحت ملحوظة فقط في التسعينيات عندما أُجريت أولى التجارب السريرية الناجحة.
أبحاث الإعداد الأولية في مجال البيولوجيا الجزيئية والهندسة الوراثية فتحت الطريق لتطوير العلاج الجيني. في عام 1972، تم الاعتراف بتأثير استخدام الناقلات التي تحتوي على الحمض النووي الفيروسي لإدخال الجينات إلى الخلايا بقرار بالإجماع من المجتمع العلمي. ومع ذلك، لم يتوقف العلماء؛ بل استمروا في البحث عن طرق آمنة وفعّالة لاستخدام العلاج الجيني في الممارسة السريرية.
في عام 1990، أُقيمت أول تجربة سريرية في واشنطن شاركت فيها فتاة تُدعى آشلي روزنباوم، كانت تعاني من عدوى تعيق وظيفة نظامها المناعي. كانت الإجراء تتمثل في إدخال نسخة طبيعية من الجين التالف إلى خلايا اللمفاويات لدى الفتاة. وكان هذا بداية عهد جديد في الطب.
هناك عدة أساليب للعلاج الجيني، كل منها له مزاياه وعيوبه. تشمل الأكثر شيوعًا:
يمتلك العلاج الجيني عددًا من المزايا مقارنة بأساليب العلاج التقليدية:
كانت التسعينيات فترة تجارب سريرية نشطة أكدت فعالية وأمان عدد من طرق العلاج الجيني. في عام 1999، حدثت أول حالة وفاة أثناء تجربة سريرية في جامعة هوبكنز. أدى هذا الحدث إلى إعادة تقييم كبيرة لأساليب اختراع واستخدام العلاج الجيني. أدرك المجتمع العلمي الحاجة إلى معايير أخلاقية صارمة ورقابة على إجراء مثل هذه التجارب.
على الرغم من الصعوبات، استمر العلاج الجيني في التطور، وبنهاية التسعينيات، حققت العديد من الأساليب نجاحات كبيرة في معالجة أمراض مختلفة، بما في ذلك التليف الكيسي والهيموفيليا.
مع تطور العلاج الجيني، ظهرت ليس فقط أسئلة علمية ولكن أيضًا أخلاقية. كيف يمكن علاج الأمراض الوراثية دون خلق جديدة؟ ما هي مسؤولية الباحثين عن نتائج عملهم؟ أصبحت هذه الأسئلة موضوع نقاش في المؤتمرات الدولية والأوساط العلمية. تم تطوير بعض التوصيات والمعايير الدولية التي تنظم إجراء الأبحاث في هذا المجال.
منذ أن دخل العلاج الجيني مجال الممارسة السريرية، تطور وأدى إلى إنشاء طرق وتقنيات جديدة. واحدة من أبرز التطورات هي استخدام تقنية CRISPR، وهي طريقة لتحرير الجينوم التي تسمح للعلماء بإجراء تغييرات دقيقة وسريعة في الحمض النووي.
اليوم، يتم تطبيق العلاج الجيني ليس فقط في مجال الأمراض الوراثية، ولكن أيضًا في معالجة السرطان، وفقر الدم المنجلي، والحالات الأخرى، مما يفتح آفاقًا جديدة في الكفاح ضد العدوى الخطيرة والعيوب الوراثية.
يمثل العلاج الجيني أداة قوية تُغير مفاهيمنا حول علاج الأمراض. على الرغم من كل الصعوبات والأسئلة التي لا تزال بدون إجابة، فإن النجاحات المحققة تفتح آفاقًا جديدة للعلاج وتحسين جودة حياة المرضى. يبدو أن مستقبل العلاج الجيني واعد ومبشر، ويمكن أن تؤدي الأبحاث الحالية إلى تغييرات ثورية في مجال الطب.