जीन थेरपी हा आजारांच्या उपचाराचा एक नविन पद्धत आहे, जो रुग्णाची आनुवंशिक माहिती बदलण्यावर आधारित आहे. मुख्य कल्पना म्हणजे आजारासाठी जबाबदार दोषपूर्ण जीनच्या बदल्या किंवा सुधारणा करणे, जेणेकरून शरीराची सामान्य कार्यक्षमता पुनर्स्थापित करता येईल. जीन थेरपीची कल्पना 1970 च्या दशकात विकसित झाली, परंतु तिची खरी साधना 1990 च्या दशकातच लक्षात आली, जेव्हा पहिले यशस्वी क्लिनिकल चाचण्या झाल्या.
अणु जीवशास्त्र आणि जीन अभियांत्रिकीच्या प्रारंभिक संशोधनांनी जीन थेरपीच्या विकासासाठी मार्ग खुला केला. 1972 मध्ये एकमताने वैज्ञानिक समाजाने जीन कोशिकांमध्ये प्रवेश करण्यासाठी विषाणू डीएनए समाविष्ट असलेल्या वेक्टरच्या वापरामुळे होणारा हानिकारक परिणाम मान्य केला. तथापि, यामुळे वैज्ञानिकांना थांबवले नाही; त्यांनी क्लिनिकल अभ्यासामध्ये जीन थेरपीचा सुरक्षित आणि प्रभावी वापर शोधण्याचे सुरू ठेवले.
1990 मध्ये वॉशिंग्टनमध्ये एक पहिली क्लिनिकल चाचणी झाली, ज्यामध्ये एश्ली रोझेनबौम नावाच्या एक मुलीचा समावेश होता, जिने तिच्या प्रतिजैविक प्रणालीच्या सामान्य कार्यामध्ये अडथळा आणणाऱ्या संसर्गाचा सामना केला. प्रक्रियेत, मुलीच्या लिम्फोसाइट कोशिकांमध्ये सामान्य जीनचा संस्करण समाविष्ट केला गेला, जो क्षतिकारक होता. ह्याने वैद्यकीय क्षेत्रात एक नवीन युग सुरू केले.
जीन थेरपीला अनेक पद्धती आहेत, प्रत्येकाची स्वतःची फायदे आणि तोटे आहेत. त्यातील सर्वात सामान्य म्हणजे:
जीन थेरपीची पारंपरिक उपचार पद्धतींसोबत तुलना करता बरेच फायदे आहेत:
1990 च्या दशकाने सक्रिय क्लिनिकल चाचणींचा काळ म्हणून ओळखला, जेथून अनेक जीन थेरपी पद्धतींची कार्यक्षमता आणि सुरक्षितता पुष्टी झाली. 1999 मध्ये जॉन्स हॉपकिन्स विश्वविद्यालयात एक क्लिनिकल चाचणीत पहिला मृत्यूसन्वेष झाला. या घटनेने जीन थेरपीच्या शोध व उपयोग पद्धतींमध्ये मोठा पुनरावलोकन करण्यास प्रवृत्त केले. वैज्ञानिक समाजाने या क्षेत्रात कठोर नैतिक मानकांची आणि संवेदनशील प्रयोगांवर नियंत्रण ठेवण्याची आवश्यकता लक्षात आणून दिली.
अडचणी असतानाही, जीन थेरपी विकसित होत राहिली, आणि 1990 च्या दशकाच्या अखेरीस अनेक पद्धतींनी विविध आजारांवर प्रचंड यश मिळवले, ज्यात सिस्टिक फायब्रोसिस आणि धम्याच्या आजारांचा समावेश आहे.
जीन थेरपीच्या विकासासोबतच केवळ वैज्ञानिकच नाही तर नैतिक प्रश्नही उद्भवले. नवीन आजार न निर्माण करता आनुवंशिक आजारांचा उपचार कसा करावा? त्यांच्या कार्याच्या परिणामांसाठी संशोधकांची जबाबदारी किती आहे? या प्रश्नांची चर्चा आंतरराष्ट्रीय परिषदांमध्ये आणि वैज्ञानिक वर्तुळांमध्ये झाली आहे. या क्षेत्रात संशोधन करण्यासाठी काही शिफारसी आणि आंतरराष्ट्रीय नियम विकसित केले गेले आहेत.
जेव्हा पासून जीन थेरपी क्लिनिकल प्रॅक्टिसमध्ये प्रवेश केला आहे, तिला विकसित करण्यात आले आहे आणि नवीन पद्धती आणि तंत्रज्ञान तयार केले आहेत. सर्वात महत्त्वाच्या विकासांपैकी एक म्हणजे CRISPR चा वापर, जो जीन संपादन पद्धत आहे, ज्यामुळे शास्त्रज्ञांना डीएनकेमध्ये अचूक आणि जलद बदल करणे शक्य होते.
आज जीन थेरपी आरंभीचे आनुवंशिक आजारांवरच नाही तर कर्करोग, सर्पदंश अनिमीया आणि इतर स्थितींवर उपचार करण्यासाठीही वापरली जाते, ज्यामुळे गंभीर संसर्ग आणि आनुवंशिक अज्ञात असामान्यतांशी लढण्यासाठी नवीन क्षितिजे खुली होतात.
जीन थेरपी हा एक शक्तिशाली साधन आहे, जो आजारांच्या उपचाराबद्दल आपली धारणांना बदलतो. सर्व अडचणींवर आणि अनुत्तरीत प्रश्नांवर, साधलेल्या यशामुळे उपचार आणि रुग्णांचे जीवनमान सुधारण्यासाठी नवीन संधी उघडते. जीन थेरपीचे भविष्य उज्ज्वल आणि आशादायक असल्याचे वचन देते, आणि विद्यमान संशोधन वैद्यक शास्त्राच्या क्षेत्रात क्रांतिकारी बदल घडवून आणू शकते.